Հազվագյուտ #հիվանդություններ. Երբ շուկայավարման հաստատումը պարզապես բավարար չէ

Դեկտեմբերի վերջին Եվրոպայում հազվագյուտ հիվանդություններով հիվանդներն ավելացել են Եվրոպական դեղամիջոցների գործակալության (EMA) փորձագետների խմբից հետո։ խորհուրդ հաստատման յոթ դեղամիջոց, այդ թվում՝ երկուսը որբ դեղեր, հիվանդներին ավելի մոտեցնելով մի շարք լուրջ պայմանները թեթևացնելու նոր տարբերակներին:

Հանձնաժողովն առաջարկեց շուկայավարման թույլտվություն տրամադրել Alofisel-ի համար, որը բուժում է Կրոնի հիվանդության հետևանքով առաջացած ծանր բարդությունը, և հաստատեց Crysvita-ի պայմանական թույլտվությունը՝ առաջին բուժումը ոսկրային ծանր, առաջադեմ վիճակի համար, որը հայտնի է որպես X-կապակցված հիպոֆոսֆատեմիա: Հետևելով նախնական առաջարկությանը, այս դեղերը կարող են ակնկալել ստանալ վերջնական շուկայավարման թույլտվություն հաջորդ տարվա սկզբին:

Եվրոպացիների համար, ովքեր անհամբեր սպասում էին հանձնաժողովի որոշմանը, այս զարգացումը, անշուշտ, հույսի առիթ է: Սակայն դեռ շատ շուտ է տոնելու համար, քանի որ շուկայավարման թույլտվությունը բավարար չի լինի նրանց համար այս բուժումը մուտք գործելու համար: Իրոք, այս դեղերն ընդունելու նրանց կարողությունը կախված է նրանից, թե արդյոք ազգային կառավարությունները թույլատրում են դեղը ներառել հանրային առողջության և այլ ապահովագրական սխեմաներում, ինչը չի նշվում:

Ծածկույթի համար այս դեղերի հաստատման կարևորությունը մի բան է, որին ողնաշարի մկանային ատրոֆիայի (SMA) հիվանդները բոլորին շատ ծանոթ են: 2016 թվականի դեկտեմբերին ԱՄՆ Սննդի և դեղերի վարչությունը (FDA) հաստատել Spinraza, SMA-ի առաջին դեղամիջոցը, ժառանգական հիվանդություն, որը ազդում մոտավորապես 1 կենդանի ծնունդից 10,000-ը, առաջացնում է մկանների խիստ թուլացում և հանդիսանում է նորածինների մահվան հիմնական գենետիկական պատճառը: 2017 թվականի հունիսին EMA շնորհեց շուկա մուտք Spinraza-ի համար: Այսօր, սակայն, եվրոպական SMA հիվանդների մեծ մասը դեռևս չի կարող օգտվել դեղից, քանի որ նրանք սպասում են պարզելու, թե արդյոք իրենց կառավարությունները կհաստատեն փոխհատուցումը:

Ապակե պատերը, որոնք շարունակում են կանգնել SMA-ով տառապողների և միակ դեղամիջոցի միջև, որը կարող է բուժել նրանց վիճակը, հետևաբար, նախազգուշական պատմություն է և նախազգուշացում այն ​​հիվանդների համար, ովքեր հակառակ դեպքում կարող են գովաբանել EMA-ի հաստատումների ամենավերջին փուլը: ԵՄ-ում և նրանց ընտանիքների մոտ 30 միլիոն հազվագյուտ հիվանդների ընդհանուր թիվը պնդում է, որ կառավարությունները պետք է ավելի պատրաստակամ լինեն վերջին քայլն անելու, եթե նրանք լրջորեն ցանկանում են դեղերը հասանելի դարձնել բոլորին:

Իհարկե, հազվադեպ հիվանդությունների այս տեսակի դեղամիջոցների շուրջ բանավեճերը հաճախ հղի են: Մի կողմից, քննադատները հարց են տալիս, թե ինչու Եվրոպայի հանրային առողջապահական համակարգերը պետք է ծածկեն այն հիվանդությունների բուժումները, որոնք ազդում են բնակչության մի փոքր մասի վրա: Մյուս կողմից, հիվանդները զարմանում են, թե ինչու են իրենց զրկում դեղերի հասանելիությունից, որոնք կարող են նշանակել կյանքի և մահվան տարբերություն:

հայտարարություն

SMA հիվանդների համար խաղադրույքներն իսկապես այդքան բարձր են: Երբ ԱՄՆ կենսատեխնոլոգիական Biogen ընկերությունը սկսեց Spinraza-ի շուկայավարումը, այն ողջունվեց որպես բեկումնային բուժում այն ​​ամենի համար, ինչը մինչ այժմ համարվում էր լավագույն դեպքում թուլացնող հիվանդություն, իսկ վատագույն դեպքում՝ մահապատիժ: Ապացուցված է, որ Spinraza-ն օգնում է հիվանդներին վերականգնել հիմնական շարժիչ գործառույթները, ինչպիսիք են նստելը, կանգնելը և ինքնուրույն քայլելը և զգալիորեն բարելավելով գոյատևման մակարդակը:

Այժմ, SMA հիվանդները ողջ Եվրոպայում սպասում են պարզելու, թե արդյոք իրենց առողջապահական մարմինները կինտեգրեն դեղը իրենց ընդունված (և ծածկված) բուժման մեջ: Ներկայիս անորոշության մթնոլորտը նյարդայնացնում է շատ հիվանդների համար. օրինակ, բրիտանացի մանկահասակ երեխային վերջերս մերժել են մուտք գործել Spinraza NHS-ի բյուրոկրատիայի պատճառով, նույնիսկ եթե դեղամիջոցի ծախսերը եղել են: ծածկված տեղական հիվանդանոցի կողմից:

Ներկայումս, italy և sweden միակ երկրներն են, որոնք Spinraza-ն հասանելի են դարձրել բոլոր հիվանդներին ազգային առողջապահական համակարգի միջոցով՝ անկախ տարիքից, գործելու կարողությունից կամ SMA-ի տեսակից: ԵՄ անդամ այլ երկրներ, այդ թվում Իսպանիա, Ֆրանսիան, Մեծ Բրիտանիան,  Սփինրազային լուսաբանման համար հաստատելու որոշում կայացնելու գործընթացում են: Արդեն, ցավոք, Նորվեգիա և Դանիա հետաձգել են դեղի փոխհատուցման հաստատումը, ինչը բացասաբար է ազդել SMA հիվանդների և նրանց ընտանիքների վրա:

Նրանք, ովքեր թերահավատ են դեղամիջոցի հաստատման երկարաձգմանը, հիմնականում կենտրոնանում են ծախսերի վրա՝ հարցնելով, թե ինչու առողջապահական ծառայությունները պետք է ֆինանսավորեն հիվանդությունների բուժումը, որոնք ազդում են համեմատաբար քիչ մարդկանց վրա: Բայց հանրային առողջության օգուտները պարզ են:

Օրինակ, նման դեղամիջոցները որոշակի պատճառով համարվում են «հազվադեպ հիվանդության» բուժում: Արտադրողների համար դեղերի մշակումը, որոնք նախատեսված են բնակչության համեմատաբար փոքր մասի բուժման համար, քիչ տնտեսական խթաններ ունի: Արդյունքում, ԵՄ-ն, ինչպես նաև ԱՄՆ-ի և այլ երկրների առողջապահական մարմինները առաջարկում են սուբսիդիաներ, շուկայական բացառիկություն և այլ խթաններ՝ խրախուսելու դեղագործական ընկերություններին մշակել հազվագյուտ հիվանդությունների բուժում: ԵՄ-ն չի թուլանում իր խոսքերը խաղադրույք կատարելիս հստակ դիրքորոշում այս հարցի շուրջ՝ նշելով, որ «հազվագյուտ հիվանդություններով տառապող հիվանդներն արժանի են բուժման նույն որակին, ինչ Եվրամիության մյուս հիվանդները»։

Մյուսի համար անհերքելի է, որ մարդը կարող է շատ ավելի մեծ ներդրում ունենալ տնտեսության մեջ, և շատ ավելին քաղել կյանքից, երբ առանց օժանդակության կարող է կատարել հիմնական գործառույթները: Spinraza-ն, ինչպես վերջերս հաստատված Alofisel-ը և Crysvita-ն և այլ հազվագյուտ հիվանդությունների բուժումները, թույլ են տալիս հիվանդներին փորձել նորմալ գոյատևել: Այսպիսով, կյանքի ընթացքում հազվագյուտ հիվանդություններով տառապողներին ավելի անկախ դարձնելու շնորհիվ խնայված գումարը շատ ավելին է, քան այս դեղամիջոցների միանվագ արժեքը:

Մենք ապրում ենք մի դարաշրջանում, երբ գիտությունն ու բժշկությունը կարող են անել ավելին, քան երբևէ, բայց միայն այն դեպքում, եթե եվրոպական կառավարությունները կարողանան հավասարակշռել հազվագյուտ հիվանդության դեղերի ազդեցության և սոցիալական բարեկեցության սահմանափակումների միջև: Հետ ավելին Հազվագյուտ հիվանդությունների թերապիաները խողովակաշարում են, քան երբևէ, հանրային առողջապահության պաշտոնյաները, անկասկած, գնալով ավելի հաճախ կբախվեն այդ մարտահրավերներին: Բայց կառավարությունների բարոյական պարտավորությունը պարզ է. նորարարական գիտական ​​հետազոտություններին աջակցելը և հազվագյուտ հիվանդություններից տուժածների աստղագիտական ​​ծախսերը կանխելը կարևոր է դարձնում վերջին քայլը և այս տեսակի դեղերի փոխհատուցումը:

Կիսվեք այս հոդվածով.